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偉大之舉！科學(xué)家將要用基因編輯技術(shù)治療先天失明

發(fā)布時(shí)間:

2019-08-08

CRISPR(成簇規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列，近年來被認(rèn)為是原核生物適應(yīng)性免疫結(jié)構(gòu))即將進(jìn)入你的身體。雖然這聽上去可能有點(diǎn)像一部恐怖電影的口號(hào)，但這也許是醫(yī)藥研究的未來，因?yàn)榛蚓庉嫾夹g(shù)將首次被用于想必是自愿接受的病人的身體上。
 
這次嘗試可能是現(xiàn)代醫(yī)藥的一次令人印象深刻的壯舉：科學(xué)家希望利用CRISPR基因編輯的魔力來恢復(fù)遺傳性失明(又被稱為萊伯士先天性黑朦)的人的視力。患有這種疾病的人只缺少一種基因，這種基因把光轉(zhuǎn)化成信號(hào)并傳入大腦，然后使眼睛發(fā)揮作用。道，這是兒童遺傳性失明最常見的原因，每十萬個(gè)新生兒中就會(huì)有2~3個(gè)人患有遺傳性失明。
 
希望通過一次CRISPR治療就可以植入這種基因，并治愈這種疾病，使DNA被永久性編輯，讓他們得見光明。比起制造辣味的西紅柿，這無疑是CRISPR技術(shù)的一項(xiàng)更崇高的運(yùn)用。
 
對(duì)于這項(xiàng)先進(jìn)且有爭議的技術(shù)而言，這是一次不錯(cuò)的嘗試，因?yàn)橐延锌煽康淖C據(jù)表明這種疾病在基因?qū)用嫔鲜强芍委煹?。多虧已?jīng)上市的Luxturna基因療法，科學(xué)家了解到向視網(wǎng)膜中的細(xì)胞注入一種替代基因可以治愈疾病。
 
CRISPR同樣通過把新的遺傳物質(zhì)植入眼睛來發(fā)揮作用，這在轉(zhuǎn)向用其研究治療癌癥這種更復(fù)雜的疾病之前，為研究人員在人類身上使用這種新的醫(yī)療程序提供了完美的試驗(yàn)依據(jù)。在美國周圍的醫(yī)院里，艾迪塔斯醫(yī)藥公司與阿勒根兩家公司將于今年秋天開始在多達(dá)18人身上測試這種技術(shù)。
 
這項(xiàng)新研究將在視力情況不同的三歲以上的兒童及成年人身上進(jìn)行測試。